26 июня 2019
АРХИВ
К 2017 году могут пройти первые тесты системы редактирования ДНК
9 ноября 2015



В ближайшие два года ученые собираются проверить на людях методику починки генома, передает The Daily Mail. Данная технология известна как Crispr, и в потенциале она способна избавить от наследственных заболеваний вроде болезни Хантингтона или муковисцидоза.

Испытания на себя должна взять молодая компания Editas Medicine. В качестве фокус-группы наберут людей с редкой формой слепоты (слепоты Лебера), встречающейся у 1 человека на 50000. Напомним: сама технология была разработана три года назад. Она эффективно "выключает" желаемые гены на уровне ДНК. По механизму воздействия редактура генома Crispr напоминает изменения, происходящие, например, при УФ-повреждениях. Но только эти изменения провоцируют строго запрограммированные мутации в точно определенном месте. Когда клеточные механизмы восстанавливают образовавшийся разрыв в геноме, убирается небольшая часть ДНК. То есть ДНК выборочно подчищается.

При слепоте Лебера страдают клетки сетчатки, воспринимающие свет. Уже известно слабое звено в геноме, которое связано с данным заболеванием. Теперь предстоит выяснить, как повлияет удаление этого слабого звена, возникнут ли побочные эффекты. Ученые собираются вводить прямо в сетчатку вирусы, содержащие ДНК-инструкции, которые и составляют инструментарий Crispr. В их числе белок, разрезающий ген в определенном месте. Чтобы справиться со слепотой, нужно удалить около 1000 букв ДНК, связанных с геном CEP290, в клетках сетчатки.
facebook
">
LJ
ЧИТАЙТЕ ТАКЖЕ:

MedDaily – «МедДэйли» новости медицины // Проект объединенной редакции NEWSru.com

Среда, 26 июня 2019 г. // Последняя новость 11:52

Все права на материалы и новости, опубликованные на сайте «МедДэйли», охраняются в соответствии с законодательством РФ. Допускается цитирование без согласования с редакцией не более 50% от объема оригинального материала, с обязательной прямой гиперссылкой на страницу, с которой материал заимствован. Гиперссылка должна размещаться непосредственно в тексте, воспроизводящем оригинальный материал «МедДэйли», до или после цитируемого блока.

Pазмещение рекламы на сайте MedDaily.ru

Обратная связь  Подписка на новости (RSS)

© 2010-2019 MedDaily