12 декабря 2018
АРХИВ
Генетики опробовали новый подход в лечении врожденных недугов
9 октября 2018



Впервые специалистам Университета Пенсильвании удалось исправить опасную мутацию ДНК мышонка, когда тот еще находился на стадии внутриутробного развития, передает РИА "Новости". Это позволило предотвратить раннюю смерть детеныша в первые дни жизни вследствие поражения печени.

Итак, у зародышей из-за мутации в гене FAH развивалась тирозинемия - неспособность разрушать молекулы тирозина, одной из важнейших аминокислот. Ее накопление приводит к тому, что в клетках печени начинает появляться токсин фумарилацетоацетат, убивающий печень. Обычно носители мутации без терапии умирают в первые дни или месяцы жизни.

Чтобы повысить точность редактирования генома, ученые применили сразу два "инструмента" - известный редактор CRISPR/Cas9 и более точный, но неизбирательный фермент BE3, превращающий один тип "букв" ДНК в другой. Комплексный подход позволил исправить ген FAH в большинстве клеток зародышей и вырастить здоровых мышат, не нуждавшихся в постоянном приеме лекарства. Их печень примерно на 60% состояла из клеток с нормальной версией гена.
facebook
">
LJ
ЧИТАЙТЕ ТАКЖЕ:

MedDaily – «МедДэйли» новости медицины // Проект объединенной редакции NEWSru.com

Среда, 12 декабря 2018 г. // Последняя новость 11:50

Все права на материалы и новости, опубликованные на сайте «МедДэйли», охраняются в соответствии с законодательством РФ. Допускается цитирование без согласования с редакцией не более 50% от объема оригинального материала, с обязательной прямой гиперссылкой на страницу, с которой материал заимствован. Гиперссылка должна размещаться непосредственно в тексте, воспроизводящем оригинальный материал «МедДэйли», до или после цитируемого блока.

Pазмещение рекламы на сайте MedDaily.ru

Обратная связь  Подписка на новости (RSS)

© 2010-2018 MedDaily