17 но€бр€ 2018
ј–’»¬
»сследователи подошли вплотную к созданию реально работающей генной терапии
11 декабр€ 2017



“ехнологи€ редактировани€ генома CRISPR-Cas9 известна давно. ќна изначально получила известность как способ аккуратного изменени€ нуклеотидных последовательностей в цепочках ƒЌ . “о есть это инструмент точного изменени€ генома, передает "XX2¬ек". Ќо, оказываетс€, технологию можно использовать дл€ изменени€ экспрессии генов без вмешательства в сам геном. ќб этом говор€т сотрудники —олковского института биологических исследований.

ќни научились отключать гены в организме живых мышей, страдавших от мышечной дистрофии, сахарного диабета 1-го типа и острой почечной недостаточности. ƒанные манипул€ции позволили улучшить состо€ние животных более чем в 50% случаев. ¬ принципе, ранее ученым удавалось измен€ть экспрессию генов с помощью CRISPR-Cas9, но только в клеточных культурах. –абота с живыми организмами производитс€ впервые.

ѕо словам ученых, стандартный подход в использовании CRISPR-Cas9 грозит по€влением ошибок в геноме (отдельные участки могут быть по ошибке вырезаны или вставлены). ѕроблему решила измененна€ верси€ методики. ќна включает и выключает определенные гены. —уть в том, что здесь деактивирован фермент Cas9. ѕолучаетс€, что элемент способен прикрепитьс€ к ƒЌ , но не разрезать ее. Ќапротив, Cas9 приклеивает к цепи ƒЌ  молекулы, указывающие на необходимость активации выбранного гена.

“аким образом, нова€ верси€ CRISPR-Cas9 защищает геном от возникновени€ случайных мутаций.   тому же, изменени€ нос€т обратимый характер и их легко скорректировать. ѕо сути имитируетс€ естественный механизм активации генов. ќднако ученые столкнулись с еще одной проблемой - реально эффективной системой доставки CRISPR-Cas9.

ќбычно дл€ введени€ новых материалов в клетки животных организмов используютс€ вирусы. Ќо така€ система работает только с относительно небольшими молекулами. Ёлементы же, примен€вшиес€ дл€ активации определенных генов, были слишком крупными, чтобы переносить их с вирусами. ѕроблему удалось решить за счет отделени€ фермента Cas9 от инструкций - его ввод€т теперь при помощи одного вируса, а инструкции - при помощи другого.
facebook
">
LJ
„»“ј…“≈ “ј ∆≈:

MedDaily Ц Ђћедƒэйлиї новости медицины // ѕроект объединенной редакции NEWSru.com

—уббота, 17 но€бр€ 2018 г. // ѕоследн€€ новость 16 но€бр€ 2018 г. 17:41

¬се права на материалы и новости, опубликованные на сайте Ђћедƒэйлиї, охран€ютс€ в соответствии с законодательством –‘. ƒопускаетс€ цитирование без согласовани€ с редакцией не более 50% от объема оригинального материала, с об€зательной пр€мой гиперссылкой на страницу, с которой материал заимствован. √иперссылка должна размещатьс€ непосредственно в тексте, воспроизвод€щем оригинальный материал Ђћедƒэйлиї, до или после цитируемого блока.

Pазмещение рекламы на сайте MedDaily.ru

ќбратна€ св€зь  ѕодписка на новости (RSS)

© 2010-2018 MedDaily