21 апреля 2018
АРХИВ
Впервые ученым удалось исправить геном непосредственно в теле пациента
17 ноября 2017



Генетики из США совершили прорыв - они опробовали методику генного редактирования прямо в организме живого взрослого человека с неизлечимой генетической болезнью - синдромом Хантера, передает "Интерфакс". О том, сработала ли терапия, можно будет судить через пару месяцев, говорят эксперты. Пока на руках есть только положительные результаты экспериментов с животными. Синдром, которым страдает пациент, характеризуется тем, что в клетках печени не синтезируется один из ферментов - идуронат-2-сульфатаза. Как итог, нарушено расщепление глюкозаминоглюканов (вещества, связывающие клетки в тканях) и их накопление в тканях.

Симптомы дают о себе знать на втором году жизни - искаженные черты лица и аномально большая голова. Синдром негативно отражается на нервной системе и мышлении. Возможны черты аутизма, гиперактивности, обсессивно-компульсивного расстройства. Нередко развивается обструкция верхних дыхательных путей, риниты, паховые и пупочные грыжи. Специальной терапии нет - возможно только облегчение симптоматики. Генная терапия дает надежду на реальное излечение.

Ученые подчеркивают: опробованный метод предполагал изменение генома непосредственно в теле пациента. Добровольцу внутривенно ввели копию работающего гена, кодирующего фермент печени. Для этого использовали обезвреженные вирусные частицы, несущие инструмент для редактирования генов. Этот инструмент в итоге оказывается в печени. Сам инструмент состоит из специальных белков с цинковыми "пальцами". Они узнают заданную последовательность ДНК и разрезают ее в этом участке. Далее в место разреза вставляется рабочий ген и ДНК вновь сшивают. Чтобы тело выработало достаточное количество фермента, необходимо наличие хотя бы в одном проценте клеток печени здоровой копии гена.

facebook
">
LJ
ЧИТАЙТЕ ТАКЖЕ:

MedDaily – «МедДэйли» новости медицины // Проект объединенной редакции NEWSru.com

Суббота, 21 апреля 2018 г. // Последняя новость 20 апреля 2018 г. 18:00

Все права на материалы и новости, опубликованные на сайте «МедДэйли», охраняются в соответствии с законодательством РФ. Допускается цитирование без согласования с редакцией не более 50% от объема оригинального материала, с обязательной прямой гиперссылкой на страницу, с которой материал заимствован. Гиперссылка должна размещаться непосредственно в тексте, воспроизводящем оригинальный материал «МедДэйли», до или после цитируемого блока.

Pазмещение рекламы на сайте MedDaily.ru

Обратная связь  Подписка на новости (RSS)

© 2010-2018 MedDaily