24 июня 2019
АРХИВ
В США одобрили первое лекарство от мышечной дистрофии Дюшенна
21 сентября 2016



Это генетическое заболевание, связанное с нарушением строения мышечных волокон. Инъекции препарата Exondys 51 (этеплирсен) могут помочь людям, у которых болезнь вызвана мутацией в гене, кодирующем белок дистрофин. Они составляют примерно 13% от всех больных мышечной дистрофией Дюшенна, пишет UPI.com.

Как правило, симптомы мышечной дистрофии Дюшенна впервые появляются в возрасте 3-5 лет. Мальчики страдают от этого заболевания чаще, чем девочки. Большинство больных умирают в возрасте от 20 до 30 лет. По словам специалистов, в ходе клинических испытаний у некоторых добровольцев, получавших Exondys 51, повысились уровни дистрофина.

В целом о новом препарате пока известно мало. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США решило его одобрить, так как заболевание приводит к преждевременной смерти, и других методов лечения не существует. У лекарства есть побочные эффекты (самые распространенные - нарушение равновесия и рвота). Клинические исследования продолжаются.
facebook
">
LJ
ЧИТАЙТЕ ТАКЖЕ:

MedDaily – «МедДэйли» новости медицины // Проект объединенной редакции NEWSru.com

Понедельник, 24 июня 2019 г. // Последняя новость 17:51

Все права на материалы и новости, опубликованные на сайте «МедДэйли», охраняются в соответствии с законодательством РФ. Допускается цитирование без согласования с редакцией не более 50% от объема оригинального материала, с обязательной прямой гиперссылкой на страницу, с которой материал заимствован. Гиперссылка должна размещаться непосредственно в тексте, воспроизводящем оригинальный материал «МедДэйли», до или после цитируемого блока.

Pазмещение рекламы на сайте MedDaily.ru

Обратная связь  Подписка на новости (RSS)

© 2010-2019 MedDaily