21 ноября 2019
АРХИВ
Сенсация: генная терапия сможет вылечить синдром "мальчика в пузыре"
Сенсация: генная терапия сможет вылечить синдром "мальчика в пузыре"
Джек Крик проходит лечение от ТКИ | Great Ormond Street Hospital Children's Charity
25 августа 2011



Британские ученые усовершенствовали методику генной терапии, применяемой при лечении врожденных расстройств иммунной системы, в том числе тяжелого комбинированного иммунодефицита (ТКИ). Это редкое наследственное заболевание, также известное как синдром "мальчика в пузыре".

Как пишет Daily Mail, дети, рожденные с этим синдромом, имеют генетические дефекты, которые блокируют работу их иммунной системы, делая организм чрезвычайно уязвимым для инфекций. Без соответствующего лечения большинство таких пациентов умирает в течение первых двух лет жизни.

Единственным исключением стал Дэвид Веттер - мальчик, родившийся в 1971 году в Техасе. Все 12 лет своей жизни он жил в непроницаемом пластиковом пузыре, благодаря которому и возник сам термин.

Долгое время единственным шансом подобных больных была трансплантация костного мозга. Однако найти подходящего донора удавалось лишь каждому пятому. В других случаях успех лечения значительно снижался и составлял всего около 70%, сообщает авторитетный медицинский журнал Nature.

В 2001 году ученые впервые применили для лечения ТКИ генную терапию. С тех пор коррекция дефектных генов была проведена 16 детям с Х-связанным тяжелым комбинированным иммунодефицитом, встречающимся только у мальчиков, и иммунодефицитом аденозиндезаминазы, который может быть также и у девочек.

Спустя девять лет у 14 из этих детей иммунная система восстановилась, и они смогли вести нормальный образ жизни: посещать школу, играть с друзьями, ходить на вечеринки, говорится в новом докладе ученых, опубликованном в Science Translational Medicine.

Еще в двух случаях лечение закончилось неудачно - у одного ребенка развилась лейкемия, рассказал врач Бобби Гаспар из Института детского здоровья при Университетском колледже Лондона. К счастью, сейчас болезнь находится в стадии ремиссии. Между тем, ученые утверждают, что достичь столь высоких успехов им удалось за счет корректировок, внесенных в методику терапии, сделавших ее более безопасной.
facebook
">
LJ
ЧИТАЙТЕ ТАКЖЕ:

MedDaily – «МедДэйли» новости медицины // Проект объединенной редакции NEWSru.com

Четверг, 21 ноября 2019 г. // Последняя новость 16:53

Все права на материалы и новости, опубликованные на сайте «МедДэйли», охраняются в соответствии с законодательством РФ. Допускается цитирование без согласования с редакцией не более 50% от объема оригинального материала, с обязательной прямой гиперссылкой на страницу, с которой материал заимствован. Гиперссылка должна размещаться непосредственно в тексте, воспроизводящем оригинальный материал «МедДэйли», до или после цитируемого блока.

Pазмещение рекламы на сайте MedDaily.ru

Обратная связь  Подписка на новости (RSS)

© 2010-2019 MedDaily